Julio 24, 2012:   UPA! cura Duchenne a través de su presidenta Dra. Guadalupe Franco comparte el resumen de la Conferencia telefónica  dirigida por Chris Garabedian Presidente y CEO de SAREPTA (antes AVI-BioPharma) quien presentó alentadores resultados obtenidos en el estudio clínico Fase IIb con Eteplirsen, compuesto desarrollado para Salto de exón (Exon skipping) del exón 51 en pacientes con distrofia muscular Duchenne que presenten el genotipo susceptible de beneficio con esta molécula.

La prueba de caminata de 6 minutos ha sido considerada como un marcador importante para medir el beneficio de tratamientos en desarrollo para Duchenne.

En este estudio Eteplirsen mostró mejora, estadísticamente significativa, en el parámetro de caminata de 6 minutos en los pacientes tratados durante 36 semanas con una dosis de 50mg/Kg de peso comparado con el grupo de pacientes tratados 24 semanas con placebo seguido de 12 semanas con Eteplirsen.  La distancia promedio recorrida en esta prueba al inicio es de 396 metros.  El grupo tratado por 36 semanas con 50mg/Kg de Eteplirsen presentaron una disminución de 8.7 metros recorridos en 6 minutos, mientras que el grupo tratado 24 con placebo seguido de 12 semanas con Eteplirsen presentó una disminución de 78 metros de recorrido en 6 minutos.  La diferencia de 69.4 metros representa un beneficio estadísticamente significativo.

Estas cifras que reflejan la mejora en los resultados de esta prueba son mayores que las diferencias que se han observado en la evaluación de otros compuestos diseñados para otras enfermedades y que ya han sido aprobados para su uso.

No obstante, aún quedan muchos pasos que recorrer, retos que superar  y tiempo de espera para que este tratamiento se tenga disponible para su uso a nivel comercial, esta noticia nos alienta y nutre las esperanzas para que niños y jóvenes con Duchenne tengan un tratamiento que brinde beneficios tangibles en su condición.

 Hacia adelante Chris Garabedian, de SAREPTA, informa que el estudio continuará y en Octubre presentarán resultados a las 48 semanas de tratamiento, donde tomarán biopsias para determinar la cantidad de dristofina que se produzca.  Como antecedente tenemos que en estudio previo de tratamiento para Salto de Exón 51 con Eteplirsen, por 24 semanas con dosis de 30mg/Kg se obtuvo un incremento del 22%.5 % de incremento en distrofina.

A finales de 2012 SAREPTA programa estudios confirmatorios que apoyarán las gestiones ante la FDA para la aprobación de este compuesto.

Una vez más enfatizamos que si bien estos resultados son muy alentadores y esperamos que los próximos estudios confirmen o mejoren los resultados, seguimos ante compuestos que se encuentran en desarrollo y no se está exento de resultados que no fueran positivos como lo deseamos.  Tomemos estas noticias con la debida dimensión y cautela.

Acerca de UPA!

UPA! cura Duchenne es una organización sin fines de lucro comprometida con niños y jóvenes con distrofia muscular Duchenne, para contribuir a encontrar mejores tratamientos y la cura.

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