Inducción de la Producción de Utrofina como Sustituto de Distrofina
Efecto Terapéutico objetivo: Restablecer parte de la función de la distrofina en el músculo
La utrofina es una proteína con estructura y función similar a la distrofina. En ratones distróficos se ha demostrado que si la utrofina está presente en grandes cantidades, puede reemplazar y realizar la acción fisiológica de la distrofina, al menos parcialmente. Estimulando la producción de utrofina para alcanzar niveles 3 o 4 veces mayores se busca poder compensar la falta de distrofina, y así potencialmente prevenir el desarrollo de los síntomas distróficos e inclusive conducir a una recuperación funcional completa.
Estrategias para encontrar caminos para incrementar los niveles de Utrofina
- Inducción genética a nivel transcripto (Transcriptional upregulation)
- Estabilización del ARN mensajero ( mRNA)
- Tratamiento con Biglycan
Fármacos y técnicas de estudio
